مرتبط بمخاطر سرطان الدم.. أمريكا تجري تحقيقات بشأن علاج جيني لمرض نادر
أجرت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تحقيقًا بشأن المخاطر المرتبطة بـ سرطان الدم، من خلال دواء لـ اضطراب عصبي نادر يُعرف باسم اعتلال الغدة الكظرية الدماغي CALD، وهو مرض يؤثر عادة على الأولاد الذين تتراوح أعمارهم بين 3 و12 عامًا ويصيب 1 من كل 20،000 إلى 50،000 شخص عالميًا.
تحقيقات بشأن علاج جيني لمرض نادر مرتبط بمخاطر سرطان الدم
وحسب ما نشرته وكالة رويترز، هذا العلاج، الذي تمت الموافقة عليه في عام 2022 وتم تسعيره عند إطلاقه بمبلغ 3 ملايين دولار، يواجه تقارير إضافية عن حالات إصابة بسرطان الدم بين المرضى الذين تلقوه.
ورغم أن الشركة تضمنت في وصف المنتج تحذيرًا بشأن مخاطر الإصابة بسرطانات الدم، بما في ذلك سرطان الدم ومتلازمات خلل التنسج النقوي، إلا أن الإدارة قررت إجراء تحقيق أعمق في هذه المخاطر.
وأكدت الغذاء والدواء الأمريكية أن المرضى يجب أن يفكروا في خيارات علاجية بديلة مثل زراعة الخلايا الجذعية من متبرع، قبل اللجوء إلى علاج Skysona، مُشيرةً إلى أن المخاطر المعروفة للعلاج تشمل الاستشفاء وحتى الوفاة.
خطر الإصابة بسرطان الدم
ومن جانبها، أكدت الشركة المُنتجة Bluebird أن تحقيق الغذاء والدواء الأمريكية لم يكن نتيجة تسجيل أي حالات جديدة للإصابة بالأورام الخبيثة، مُشددةً على أن خطر الإصابة بسرطان الدم يعد من المخاطر المعروفة مسبقًا للعلاج.
وأشار المحلل الطبي إريك شميدت إلى أن الغذاء والدواء الأمريكية ستوازن بين مخاطر العلاج وفوائده، نظرًا لأن المرض يحمل تشخيصًا سيئًا للغاية للمرضى.
وتسعى شركة Bluebird، التي تتخذ من ماساتشوستس مقرًا لها، إلى إطلاق علاجات جينية أخرى بعد أن واجهت تحديات تتعلق باستمراريتها المالية، حيث قامت بتسريح 25% من موظفيها في سبتمبر الماضي في إطار ثاني عملية إعادة هيكلة رئيسية خلال عامين.
