الصحة البريطانية توفر دواءً جديدًا لمكافحة ضمور العضلات التنكسي للأطفال

أعلنت هيئة الخدمات الصحية الوطنية البريطانية، عن تقديم علاج جديد للأطفال المصابين بـ مرض ضمور العضلات التنكسي، وهو حالة وراثية نادرة تؤدي إلى تدهور تدريجي في عمل العضلات، ما قد يحد من عمر المصابين إلى نحو 30 عامًا.

دواء جديد لمكافحة ضمور العضلات التنكسي للأطفال

وحسب ما نُشر في صحيفة ديلي ميل البريطانية، يُعتبر هذا القرار تحولًا إيجابيًا بعد رفض سابقًا من قبل المعهد الوطني للتميز في الرعاية الصحية لتمويل العلاج الذي يبلغ سعره حوالي 4500 جنيه إسترليني لثلاثة أشهر.

وأوضح الأطباء أن العلاج الجديد الذي خضع لتجارب سريرية واعدة، يمنح مرضى التنكسي فرصة إضافية للحفاظ على قدرتهم على الوقوف والمشي لفترة أطول، يتميز فامورولون عن الستيرويدات التقليدية المستخدمة حاليًا بفعاليته العالية وتجنب الآثار الجانبية الخطيرة مثل ترقق العظام.

إصابات ضمور العضلات التنكسي

وفي بيان مشترك، أشادت كل من إميلي روبين، الرئيس التنفيذي لمؤسسة دوشين في المملكة المتحدة، وأليكس جونسون، الرئيس التنفيذي لجمعية Joining Jack، بهذا القرار، قائلين: لقد شعرنا بقدر ضئيل من الأمل عند تشخيص أبنائنا بـ مرض التنكسي، واليوم نحن فخورون بتوفير العلاج الذي دعمناه على مدى سنوات للأطفال في هيئة الخدمات الصحية الوطنية.

ويُصيب مرض ضمور العضلات التنكسي نحو 20 طفلًا في المملكة المتحدة سنويًا، معظمهم من الذكور، حيث يرتبط الجين المسبب للمرض بالكروموسوم X، ويُعد نقص بروتين الديستروفين السبب الرئيسي لتآكل الألياف العضلية ببطء واستبدالها بـ أنسجة دهنية، مما يُضعف العضلات تدريجيًا.

تقليل إنتاج الخلايا الالتهابية

كما يُعطى عقار فامورولون على هيئة سائل يُتناول مرة يوميًا، ويعمل بآلية مشابهة للستيرويدات عبر تقليل إنتاج الخلايا الالتهابية، لكنه يتفادى الآثار الجانبية المرتبطة بالاستخدام الطويل للعلاجات التقليدية.

ويمثل هذا الدواء خطوة مهمة نحو تحسين جودة حياة الأطفال المصابين بضمور العضلات، في ظل استمرار الجهود لتطوير المزيد من العلاجات المتقدمة.