فشل دواء ضمور العضلات الشوكي الجديد في تحقيق هدفه
قالت شركة الأدوية الأميركية إيه بي سي يوم الثلاثاء، إن علاجها التجريبي لاضطراب عصبي عضلي نادر فشل في تحسين الوظيفة الحركية بشكل كبير في تجربة في مرحلة متأخرة، مما أدى إلى ارتفاع أسهم شركة سكولار روك المنافسة، التي تعمل على تطوير دواء مماثل، بنسبة 31%.
فشل دواء ضمور العضلات الشوكي الجديد في تحقيق هدفه
ووفقًا لرويترز، كان علاج شركة بيوهافن تالديفجروبيب ألفا، قيد الاختبار على مرضى يعانون من ضمور العضلات الشوكي (SMA)، وهو السبب الجيني الرئيسي لوفاة الأطفال على مستوى العالم. ويترك هذا المرض الأطفال ضعفاء للغاية بحيث لا يستطيعون المشي أو التحدث أو البلع أو حتى التنفس.
تم تصميم الدواء لمنع تأثير بروتينات الميوستاتين والأكتيفين لمنع ضمور العضلات وتراكم كتلة الدهون.
في الشهر الماضي، أصدرت شركة دواء جديد يدعى Scholar Rock's (SRRK.O) وأظهر هذا الدواء تحسنًا كبيرًا في مقاييس الوظائف الحركية مثل الوقوف والزحف لدى المرضى غير القادرين على الحركة والذين يعانون من أنواع معينة من الاضطراب
وقد أجرى الباحثون في شركة بيوهافن اختبارات على 269 مشاركًا تتراوح أعمارهم بين أربعة أعوام و21 عامًا يعانون من أي نوع من أنواع الضمور العضلي الشوكي بغض النظر عن قدرتهم على المشي.
وأظهرت النتائج عدم وجود فروق ذات دلالة إحصائية في الوظيفة الحركية لدى المرضى الذين عولجوا بالعقار وأولئك الذين تلقوا علاجًا وهميًا ورعاية قياسية.
ومع ذلك، فقد ساعد ذلك على خفض كتلة الدهون الكلية في الجسم لدى المرضى وأظهر زيادات عددية أكبر في كتلة العضلات الهزيلة وكثافة العظام مقارنة بمن تناولوا الدواء الوهمي والعلاج القياسي.
